基因療法公司：Audentes Therapeutics(BOLD)

Audentes Therapeutics, Inc.(NASDAQ:BOLD)創立于2012年11月，是一家特拉華州公司，總部位于美國加州舊金山，全職雇員207人，是一家生物技術公司，專注于單基因缺陷引起的嚴重、威脅生命安全的罕見疾病的基因療法的研究、開發和商業化。

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2019 年 12 月，Astellas Pharma 宣布將以約 30 億美元現金收購 Audentes Therapeutics Inc。文章源自美股之家 | 美股百科 | 美港股開戶投資-http://www.buroviki.com/audentes.html

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Audentes Therapeutics(BOLD)美股百科

Audentes Therapeutics是一家臨床階段生物技術公司，致力于為患有由單基因缺陷引起的嚴重危及生命的罕見疾病的患者開發和商業化基因治療產品。文章源自美股之家 | 美股百科 | 美港股開戶投資-http://www.buroviki.com/audentes.html

Audentes Therapeutics的主要候選產品有4個，目前都處于臨床（前）階段，無商業化產品，具體如下。文章源自美股之家 | 美股百科 | 美港股開戶投資-http://www.buroviki.com/audentes.html

• AT132——用于超罕見的、嚴重的、衰弱疾病 X-Linked Myotubular Myopathy (X連鎖肌管肌病，XLMTM)的治療，該病由MTM1基因突變引起，目前估算全球約有50000名新生男嬰兒骨骼肌受影響。目前處于 I/II 期臨床階段。
• AT342——用于治療克里格勒 - 納賈爾綜合征（Crigler-Najjar Syndrome (CN)），這是一種罕見的先天性常染色體隱性遺傳單基因疾病，特征是血液中的膽紅素嚴重超高，可能造成不可逆的神經損傷和死亡，全球新生兒發病幾率約為100萬分之一。目前處于 I/II 期臨床階段。
• AT307——用于治療CASQ2亞型兒茶酚胺能多形性室性心動過速（CASQ2-related Catecholaminergic Polymorphic Ventricular Tachycardia (CPVT)），一種遺傳性疾病，特癥是心律失常，估計全球患者約6000人。
• AT845（原AT982）——用于治療龐貝氏癥（Pompe）——一種罕見的遺傳性疾病，其特征為進行性肌無力和呼吸障礙，每40000名新生兒就有一個患此疾病。目前處于臨床前階段。

Audentes Therapeutics候選產品研究階段：

截止2019年5月

Audentes Therapeutics與Généthon、Myotubular Trust、Boston Children's Hospital、REGENXBIO、Joshua Frase Foundation、Global Genes、Powell Gene Therapy Center等有合作關系。文章源自美股之家 | 美股百科 | 美港股開戶投資-http://www.buroviki.com/audentes.html

Audentes Therapeutics(BOLD)美股投資

Audentes Therapeutics于7/20/2016 IPO登陸納斯達克，發行價$15.00，發行5,000,000股，募資$75,000,000.00，股票代碼：BOLD。文章源自美股之家 | 美股百科 | 美港股開戶投資-http://www.buroviki.com/audentes.html

因被收購而退市。文章源自美股之家 | 美股百科 | 美港股開戶投資-http://www.buroviki.com/audentes.html